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Cancers rares : faciliter l’accès aux thérapies innovantes

Le groupe de travail Cancers rares du Cancéropôle Île-de-France a organisé, le 24 mars 2016, une journée de séminaire pour permettre aux chercheurs, cliniciens et industriels d’envisager de nouvelles manières de favoriser l’accès aux nouvelles molécules pour des patients atteints et pour la recherche sur les cancers rares. Les problèmes étant notamment de nature réglementaire, des représentants des agences de santé ont également participé aux discussions afin de réfléchir ensemble à des mécanismes facilitateurs.

Les cancers rares sont un problème de santé publique : difficiles à diagnostiquer et à être pris en charge, l’errance diagnostique est en moyenne de trois ans et demi. En recherche, les professionnels se retrouvent confrontés à des difficultés propres à la thématique :

  • Difficultés d’obtention des financements résultant du statut « Rares» dans les appels d’offre Cancers, et du statut de « Cancers » dans les appels d’offre Maladies Rares
  • Manque d’attrait pour les partenaires industriels car seul un petit nombre de patients sont concernés

Les objectifs du groupe de travail monté par le Cancéropôle Île-de-France en 2014 sont de favoriser une recherche translationnelle et clinique autour des cancers rares, soutenir l’action d’associations impliquées dans les cancers rares, et proposer des actions d’animation scientifique autour des cancers rares de manière à rassembler la communauté concernée. Cette journée répond à ce triple objectif, et a été articulée autour de deux questions :

  • peut-on adapter le chemin de décision dans les laboratoires pharmaceutiques à la problématique des cancers rares ?
  • peut-on faciliter la délivrance des traitements innovants pour les cancers rares ?

Retrouvez ici le compte-rendu multimédia de la journée.
> Télécharger le programme de la journée

Coordination scientifique

Groupe de travail “Cancers rares” du Cancéropôle Île-de-France piloté par Anne-Paule GIMENEZ-ROQUEPLO (AP-HP Hôpital Européen Georges Pompidou).
> En savoir plus sur le groupe de travail

24/03/2016 - Cancers rares : faciliter l'accès aux thérapies innovantes

 

Compte-rendu de la journée

INTRODUCTION DE LA JOURNÉE

Anne-Paule Gimenez-Roqueplo ouvre la journée en présentant le groupe de travail Cancers rares du Cancéropôle Île-de-France, dont l’organisation de cette journée est l’une des actions ayant pour but de  faire progresser la recherche sur ce type de cancers, mais également de faciliter le transfert des connaissances sur les différents types de cancers.

Anne-Paule GIMENEZ-ROQUEPLO, AP-HP Hôpital Européen Georges Pompidou diaporama

INTRODUCTION DE LA MATINÉE

Organisation de la prise en charge des cancers rares par les agences de santé

Iris Pauporté travaille au département Recherche clinique de l’Institut National du Cancer. Conscient de la difficulté de mettre en place des essais cliniques, de financement, elle explique comment l’INCa a pu construire un cadre pour permettre à la recherche sur les cancers rares d’évoluer. Cela est passé notamment par la labellisation de 14 réseaux nationaux Cancers rares cliniques, et 4 réseaux anatomopathologiques.

Iris PAUPORTE, Institut National du Cancer – diaporama

Traitements médicaux émergents des tumeurs ténosynoviales à cellules géantes

Philippe Cassiers’est intéressé à une tumeur rare bénigne, à agressivité locale et dont l’incidence est de 1,8 sur 1 million. Des données de cytogénétique ont mis en évidence un rôle de la cytokine CSF1 dans la . Cette cytokine étant impliquée dans d’autres phénomènes en immuno-oncologie, des industriels ont développés des molécules médicamenteuses ciblant spécifiquement le récepteur de CSF1. Cela a donc permis la mise en place d’essais cliniques sur les tumeurs ténosynoviales à cellules géantes.

Philippe CASSIER, Centre Léon Bérard diaporama

TABLE RONDE : Peut-on adapter le chemin de décision dans les laboratoires pharmaceutiques à la problématique des cancers rares ?

24/03/2016 - Cancers rares : faciliter l'accès aux thérapies innovantes

Critère de jugement, bénéfice clinique et niveau de preuve en cancérologie

Franck Bonnetain est méthodologiste, et revient sur la notion de critère de jugement dans un essai clinique. Il s’agit de mesures faites durant un essai qui servent à définir et à répondre à la question de recherche et l’objectif fixé par l’essai clinique. En cancérologie, il y a d’une part les marqueurs cliniques (qualité de vie, durée de vie) et les marqueurs biologiques qui permettent de suivre l’évolution de la pathologie.

Franck BONNETAIN, CHU de Bensançon diaporama

Inhibiteurs de BRAF dans la maladie d’Erdheim-Chester et dans l’hystiocytose langerhansienne

Julien Haroche, interniste à l’Hôpital de la Pitié Salpétrière, s’est intéressé à la maladie rare de Erdheim-Chester qui est une forme d’histiocytose non langerhansienne. Au début des années 2010, plusieurs équipes, dont celle de Julien Haroche, ont constaté que les malades présentaient une mutation du gène BRAF, gène également impliqué dans certains types de cancers non rares. Des essais cliniques ont pu être réalisés avec des traitements ciblés développés pour ces autres types de cancers, et ont montré une bonne efficacité.

Julien HAROCHE, AP-HP Hôpital de la Pitié Salpétrière diaporama

L’accès au marché des médicaments innovants en Europe

Gilles Chalanson donne dans sa présentation le point de vue des industriels sur l’accès au marché des médicaments innovants. Il s’agit, pour les industries pharmaceutiques, d’un double enjeu : d’une part un enjeu de délais d’accès aux médicaments par les patients, enjeu partagé avec les patients et les autorités de santés, mais également un enjeu de retour sur investissement, avec les questions du prix du médicament et du remboursement par les systèmes de santé.

Gilles CHALANSON, expert en économie de la santé diaporama

24/03/2016 - Cancers rares : faciliter l'accès aux thérapies innovantes

INTRODUCTION DE L’APRÈS-MIDI

Témoignages

Créée en 2010 par la famille et les amis du jeune Franck, 14 ans, décédé d’une gliomatose cérébrale, l’association s’investit au profit de la recherche sur le cancer chez les enfants mais aussi dans le soutien des familles touchées par cette maladie. Alexandre Andlauer et Solène Loth présentent les actions de l’association à destination de la recherche : organisation d’une conférence mondiale, création d’un réseau entre les différentes équipes de recherche qui travaillent sur le sujet via les familles concernées, financement de projets de recherche, aide aux services d’oncopédiatrie.

Alexandre ANDLAUER et Solène LOTH, Association Franck, un Rayon de Soleil diaporama


Médecine de précision en oncologie pédiatrique : biologie moléculaire et décisions thérapeutiques

Les cancers pédiatriques sont des cancers rares, dont le taux de survie à 5 ans est de 82%. Des progrès sont encore nécessaires, et Gudrun Schleirmacher fait un point sur les travaux en cours en médecine de précision pour le traitement des cancers pédiatriques et sur l’organisation particulière en Réunion de Concertation Pluridisciplinaires (RCP) moléculaires mise en place à l’Institut Curie, qui permet d’adresser les patients vers les essais cliniques correspondant à leur situation.

Gudrun SCHLEIERMACHER, Institut Curie – diaporama

TABLE RONDE : Peut-on faciliter la délivrance des traitements innovants pour les cancers rares ?

24/03/2016 - Cancers rares : faciliter l'accès aux thérapies innovantes

Comment faciliter la prise en charge des médicaments des maladies rares ?

La mise sur le marché d’un nouveau médicament est accordée par l’ANSM et l’Agence Européenne du Médicament. La Commission de la Transparence de l’HAS intervient, quant à elle, dans l’accès ou non d’un médicament au remboursement par les services de santé français. Anne D’Andon présente les dispositifs qui soutiennent l’innovation médicale en permettant d’améliorer la qualité des données, d’accélérer les évaluations technologiques, de donner un accès précoce aux innovations présumées et de financer l’innovation sur le marché.

Anne D’ANDON, HAS évaluation du médicament diaporama

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