Appel à projet : Médicaments de Thérapie Innovante (MTI) en oncopédiatrie.
Cet appel à projets vise à soutenir le développement de médicaments de thérapie innovante pour le traitement des cancers de l’enfant et de l’adolescent. Il cible spécifiquement des projets positionnés à un stade avancé de maturation, au-delà de la preuve de concept et en amont de l’entrée en essai clinique.

L’objectif est d’accompagner un projet ambitieux capable d’amener un candidat MTI aux portes de l’essai clinique, en levant les verrous scientifiques, technologiques et réglementaires propres à cette phase de développement.

Les projets attendus devront s’inscrire dans le champ des MTI tel que défini par la réglementation européenne (thérapies géniques, thérapies cellulaires, ingénierie tissulaire), et concerner des applications en oncologie pédiatrique, qu’il s’agisse de développements spécifiques ou d’adaptations de stratégies issues de l’adulte. À titre d’exemples (liste non limitative), les projets pourront porter sur :

• le développement de thérapies cellulaires et géniques innovantes (telles que CAR-T, CAR-NK, TCR ou
• autres cellules génétiquement modifiées) ;
• l’optimisation ou l’adaptation de thérapie cellulaire ou génique existantes à des indications pédiatriques;
• la réalisation d’études précliniques avancées nécessaires à la préparation d’une entrée en essai clinique (évaluation d’efficacité et de sécurité, toxicologie réglementaire) ;
• la mise au point et la sécurisation des procédés de production du candidat MTI, incluant les étapes de transfert de technologie, de montée en échelle (scale-up) et de préparation de la production en conditions pré-GMP ou GMP ;
• la production de lots pilotes ou de lots GMP nécessaires à la préparation du développement clinique.

Le financement d’un essai clinique n’entre pas dans le périmètre de cet appel.

Les projets devront avoir dépassé le stade de la preuve de concept fondamentale et présenter un niveau de maturité suffisant pour envisager une transition vers le développement clinique. À ce titre, ils devront notamment démontrer :

• une efficacité in vitro dans des modèles pertinents ;
• une validation d’efficacité in vivo dans des modèles animaux appropriés, considérée comme un élément déterminant de la preuve de concept ;

Les modèles alternatifs avancés (par exemple organoïdes ou tumoroïdes) pourront être utilisés en complément, mais ne se substituent pas à une démonstration d’efficacité in vivo, sauf justification scientifique solide (par exemple, l’absence de modèle in vivo relevant).

Cet appel à projets financera un projet unique, pour un montant maximal de 3 M€ sur une durée de 48 mois. Le financement reposera sur une logique de pilotage par jalons définis par le porteur de projet, conditionnant la poursuite du soutien. 

Les projets devront être portés par des équipes académiques, avec possibilité de partenariats, notamment industriels, sans financement direct de ces derniers.

La soumission des projets s’effectue directement à partir du portail PROJETS : https://projets.cancer.fr